World

Kanada Menyetujui Terapi ALS Eksperimental

[ad_1]

Health Canada telah menerapkan terapi eksperimental untuk mengobati orang dengan amyotrophic lateral sclerosis, juga dikenal sebagai penyakit Lou Gehrig, di bawah program persetujuan yang dipercepat untuk obat-obatan yang menjanjikan tetapi tidak memiliki data yang menunjukkan keefektifannya, lapor The New York Times. Persetujuan bersyarat mengharuskan pengembang perawatan, Amylyx Pharmaceuticals, memberikan bukti lebih lanjut bahwa perawatan itu berhasil, tetapi akan tersedia dalam waktu enam minggu untuk pembayar swasta dan mungkin dalam beberapa bulan untuk mereka yang mencarinya di bawah sistem kesehatan masyarakat Kanada.

Pengobatan, AMX0035 (dipasarkan sebagai Albrioza), terdiri dari dua obat-asam taursodeoxycholic dan natrium fenilbutirat-yang melindungi sel-sel saraf dengan memblokir sinyal stres dalam mitokondria dan protein-mensintesis organel yang disebut retikula endoplasma, menurut Berita ALS Hari Ini.

Itu Waktu melaporkan bahwa, hingga saat ini, efektivitas pengobatan telah diukur dalam uji klinis Fase 2 yang melibatkan 137 peserta, serta studi ekstensi label terbuka, yang diikuti 90 orang dari uji coba awal, termasuk 34 orang dari kelompok plasebo yang memulai. mengambil kombinasi obat setelah studi Fase 2 berakhir. Orang-orang yang telah menggunakan terapi paling lama menunda hasil penyakit parah, termasuk rawat inap, membutuhkan bantuan pernapasan, atau kematian selama rata-rata 6,5 ​​bulan dibandingkan dengan mereka yang berada dalam kelompok plasebo. Selain itu, Waktu laporan bahwa orang yang menerima pengobatan menunjukkan perkembangan penyakit yang lebih lambat ketika kehilangan fungsi seperti berjalan, berbicara, dan menelan dievaluasi pada skala 48 poin yang umum digunakan; secara khusus, orang yang memakai obat menunjukkan penurunan fungsi 2,3 poin lebih rendah dibandingkan dengan kelompok plasebo.

Lihat “Kombo Obat Baru untuk ALS Memperlambat Penurunan dalam Studi Klinis Kecil”

Namun, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) dan komite penasihat independennya tidak yakin bahwa data menunjukkan manfaat yang cukup kuat untuk membenarkan persetujuan pengobatan. Sementara FDA memiliki proses persetujuan yang dipercepat mirip dengan Health Canada, the Waktu melaporkan bahwa agen AS menemukan pada bulan Maret bahwa bukti yang tersedia gagal untuk membuktikan terapi memperlambat perkembangan penyakit atau membantu orang dengan ALS hidup lebih lama. Sementara komite penasehat memberikan suara enam banding empat menentang menyetujui pengobatan, badan itu sendiri belum mengeluarkan keputusan akhir, malah memperpanjang tenggat waktu untuk melakukannya hingga 29 September sementara meninjau data tambahan, menurut Waktu.

G. Caleb Alexander, seorang ahli epidemiologi di Sekolah Kesehatan Masyarakat Johns Hopkins Bloomberg yang duduk di komite penasihat dan yang memberikan suara menentang menyetujui Albrioza, mengatakan kepada Waktu bahwa FDA harus menunggu untuk menyetujui terapi sampai hasil dari uji coba Fase 3 yang lebih besar tersedia, yang tidak akan sampai 2024. Tetapi dia menambahkan bahwa persetujuan obat di Kanada hanya dapat lebih meningkatkan tekanan yang dihadapi FDA memerintah dengan baik dan menyetujui produk.”

Calaneet Balas, presiden dan kepala eksekutif Asosiasi ALS, mengatakan kepada Waktu“Kami berharap orang Amerika yang hidup dengan ALS akan mencoba mengakses Albrioza di Kanada, sama seperti kami telah mendengar laporan tentang orang yang mencoba membeli bahan-bahan di Amazon.”

Selain kelompok advokasi pasien seperti Asosiasi ALS yang mendorong persetujuan obat di AS, 38 dokter yang merawat orang dengan ALS bulan lalu mengeluarkan surat yang meminta FDA untuk segera menyetujuinya. Surat itu berargumen bahwa orang dengan ALS akan mendapat manfaat yang signifikan dari penggunaan kombinasi obat, bahkan jika hasil uji coba tampak tambahan bagi sebagian orang. “Ini bisa berarti perbedaan antara berjalan menaiki tangga atau dibatasi di lantai rumah Anda. Ini bisa berarti bisa memberi makan diri sendiri versus membutuhkan bantuan untuk hanya memotong makanan Anda. Ini berarti lebih banyak waktu untuk pasien kami dengan orang-orang yang mereka cintai,” tulis para dokter.

Artikel ini pertama kali tayang di situs www.the-scientist.com

Related Articles

Tinggalkan Balasan

Alamat email Anda tidak akan dipublikasikan. Ruas yang wajib ditandai *

Back to top button