model sel manusia penyakit Huntington yang baru dari bit.bio, untuk penelitian in vitro dan penemuan obat

Industri ilmu kehidupan ditantang oleh kurangnya model sel yang andal dan dapat direproduksi yang menghasilkan data penyakit manusia aktual yang dapat diterjemahkan, reflektif. ioGlutamatergic Neuron HTT^50CAGWTbertujuan untuk memberikan solusi yang layak untuk HD. Pengeditan gen CRISPR/Cas9 telah digunakan untuk memperkenalkan ekspansi abnormal 50 pengulangan CAG ke dalam ekson pertama gen Huntingtin dalam Neuron ioGlutamatergic tipe liar. Neuron glutamatergik turunan iPSC yang sangat berkarakter ini secara akurat mewakili genotipe penyakitin vitro. Sel-sel yang direkayasa dengan cepat matang menjadi neuron rangsang fungsional yang secara konsisten membentuk struktur saraf kompleks dan mengekspresikan biomarker tipikal hanya dalam 11 hari.

ioGlutamatergic Neuron HTT^50CAGWTmemberikan konsistensi batch-ke-batch pada skala miliaran sel, membentuk model yang dapat direproduksi yang diaktifkan oleh opti-ox^TM pemrograman ulang presisi. Selain itu, Neuron ioGlutamatergic tipe liar bit.bio dapat digunakan sebagai kontrol yang cocok secara genetik untuk Neuron ioGlutamatergic HTT^50CAG/WT model penyakit, menawarkan pasangan isogenik yang relevan secara fisiologis untuk mempelajari Penyakit Huntington.

Neuron ioGlutamatergic^HTT50CAG/WT mengantarkan:

• Model sel penyakit yang kompatibel dengan pelat sumur 96 dan 384
• Konsistensi batch-ke-batch, pada skala miliaran sel
• Ekspansi berulang trinukleotida 50 CAG heterozigot dikonfirmasi melalui pengurutan amplikon NGS dan elektroforesis gel
• Pasangan isogenik yang cocok secara genetik ketika digunakan dengan Neuron ioGlutamatergic tipe liar bit.bio
• Identitas sel yang ditentukan ditandai dengan ICC, ekspresi gen dan RNAseq
• Pematangan yang cepat. Setelah induksi, sel punca manusia dengan cepat matang menjadi neuron yang menunjukkan morfologi neuron glutamatergik yang khas dan penanda spesifik sel
• Menunjukkan aktivitas elektrofisiologis dalam susunan multi-elektroda dan ekspresi protein Huntingtin (HTT)
• Kemudahan penggunaan karena sel cepat matang saat dihidupkan kembali dengan protokol dua fase sederhana dan komposisi media akses terbuka tunggal